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  • 【医伴旅】belzutifan获批!用于治疗VHL相关癌症患
  • 发布人: 来源: 发布时间: 2021-08-23 12:39

  •   希佩尔-林道综合征(VHL)是一种罕见的常染色体显性遗传性疾病,37.2%的VHL患者表现为血管瘤,且通常累及视网膜,由此产生的失明十分常见。我国患者外显率高,60岁时外显率高达97%。目前,尚无治愈VHL的方法,各器官肿瘤的处理方式也不同,治疗时应综合考虑患者全身肿瘤的发病情况。

      美国食品和药物管理局(FDA)已经批准belzutifan(MK-6482,WELIREG) 用于治疗与von Hippel-Lindau (希佩尔-林道综合征,VHL)疾病相关的癌症患者,这些患者不需要立即手术但是需要进行相关的癌症治疗,包括:肾细胞癌(RCC)、中枢神经系统(CNS)血管母细胞瘤、胰腺神经内分泌肿瘤(pNETs)。

      到目前为止,与VHL相关的肾癌患者的总缓解率(ORR)为49%。从接受belzutifan治疗开始,对所有出现缓解的患者进行了至少18个月的监测。虽然没有达到中位缓解持续时间(DOR),但56%的缓解者的缓解持续时间为12个月或更久,中位复发时间为8个月。

      此外,具有可测量CNS肿瘤的患者(n = 24)的总缓解率为63%,pNET患者(n = 12)的总缓解率为83%。同样,CNS肿瘤患者和pNET患者的中位缓解持续时间未达到,两组分别有73%和50%的缓解者的缓解持续时间为12个月或更久。

      Belzutifan是一种新型、选择性小分子缺氧诱导因子2α(HIF-2α)抑制剂。当肿瘤抑制蛋白VHL失活时,HIF-2α蛋白在癌细胞内积累,发出缺氧这一错误信号,激活血管的形成,刺激肿瘤的生长。

      目前,belzutifan作为开放标签研究004 (NCT03401788)的一部分正在进行研究,该研究纳入了61例与VHL病相关的肾癌患者,以及其他VHL肿瘤患者,包括CNS和pNET。患者接受120mg的belzutifan,每天1次,直到出现疾病进展或不可接受的毒性。

      患者最常见的不良反应包括:血红蛋白降低、贫血、疲劳、肌酐升高、头痛和头晕。值得注意的是,使用belzutifan治疗后,患者会出现严重的贫血和缺氧。7%的患者出现了3级贫血。另外,不推荐使用促红细胞生成剂来治疗接受belzutifan治疗后的贫血患者。

      VHL的预后较差,影响患者预后的主要因素包括:首发年龄、是否有家族史、基因突变类型。大部分VHL相关病变在早期是可控的,对于VHL患者的直系亲属,建议进行基因检测,确定是否为VHL患者。

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